Исследователи Тель-Авивского университета (TAU) продемонстрировали высокую эффективность системы CRISPR Cas9 при лечении метастатических раковых заболеваний.
Ученые разработали новую систему доставки липидных наночастиц, которая нацелена исключительно на раковые клетки, уничтожая их с помощью генетических манипуляций. Система, которая называется CRISPR-LNP, несет генетическое сообщение (messenger RNA). Оно кодирует фермент CRISPR Cas9, который действует как молекулярные ножницы, разрезая ДНК клеток.
«Это первое в мире исследование, которое доказывает, что систему изменения генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живых существ», — сказал профессор Дан Пир, вице-президент по научным исследованиям и руководитель лаборатории точной наномедицины Школы биомедицины и раковых исследований Шманиса при TAU. — «Необходимо подчеркнуть, что это не химиотерапия. Побочных эффектов нет, и раковая клетка, обработанная таким способом, никогда больше не станет активной. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК раковой клетки, тем самым нейтрализуя ее и навсегда предотвращая размножение».
Чтобы изучить целесообразность использования технологии для лечения рака, профессор Пир и его команда выбрали два наиболее смертоносные онкологические заболевания: глиобластому и метастатический рак яичников. Глиобластома — агрессивный тип рака мозга, продолжительность жизни пациента составляет 15 месяцев после постановки диагноза, а пятилетняя выживаемость составляет лишь 3%. Исследователи продемонстрировали, что однократное лечение CRISPR-LNP удвоило среднюю продолжительность жизни мышей с опухолями глиобластомы и улучшило общий уровень выживания примерно на 30%. Рак яичников является одним из основных причин смерти женщин и наиболее летальным раком женской репродуктивной системы. У большинства пациенток заболевание диагностируют на запущенной стадии, когда метастазы уже распространились по всему телу. Несмотря на прогресс последних лет, только треть пациентов переживает это заболевание.
«Технология редактирования генома CRISPR, способна идентифицировать и изменить любой генетический сегмент, восстанавливать или даже заменять гены персонализировано», — рассказывает профессор Пир. — «Несмотря на широкое использование в исследованиях, клиническое внедрение все еще находится в зачаточном состоянии, поскольку для безопасной и точной доставки CRISPR к клеткам-мишеням необходима эффективная система доставки. Разработанная нами система доставки нацелена на ДНК, которое отвечает за выживание раковых клеток. Это инновационное лечение агрессивного рака, не имеющего ранее эффективного лечения».
Исследователи отмечают, что демонстрируя свой потенциал в лечении двух агрессивных видов рака, эта технология открывает многочисленные новые возможности для лечения других видов рака, а также редких генетических заболеваний и хронических вирусных заболеваний, таких как СПИД.
«Сейчас мы планируем проводить эксперименты с раком крови, который является очень интересным генетически, а также такими генетическими заболеваниями, как мышечная дистрофия Дюшена», — говорит профессор Пир. — «Возможно, понадобится некоторое время, прежде чем новое лечение можно будет применять в лечении людей, но мы оптимисты. Сейчас настоящий расцвет применения молекулярных препаратов, которые используют RNA (генетические мессенджеры). Большинство вакцин против COVID-19 разрабатываются на основе этого принципа. А когда двенадцать лет назад мы впервые заговорили о лечении с помощью RNA, люди считали, что это научная фантастика. Я верю, что в ближайшее время мы увидим много персонализированных методов лечения, основанных на генетических мессенджерах — как для рака, так и для генетических заболеваний».
Источник: EurekAlert