ukol_1

Впервые с 2003 года зарегистрирована терапия, направленная на лечение болезни Альцгеймера, а именно на его возможную причину. Новый препарат называется Aduhelm. Он действует на основную патофизиологию болезни — наличие амилоидных бета-бляшек в мозге, тормозя процесс развития заболевания на ранних стадиях.

Более 30 миллионов людей в мире страдают болезнью Альцгеймера. Преимущественно это лица старше 65 лет. У пациентов с этим заболеванием постепенно разрушается память и когнитивные функции. На поздних стадиях заболевания люди больше не могут вести разговор или реагировать на свое окружение. В среднем человек с болезнью Альцгеймера живет от четырех до восьми лет после диагностики, в редких случаях — до двадцати лет.

Клинические испытания показали, что уменьшение бета-бляшек в головном мозге должно привести к снижению этой разрушительной формы деменции.

Программа исследования Aduhelm состояла из двух клинических испытаний, по три фазы каждое. Первое исследование достигло первичной конечной точки, показав клинического спад. Второе — не соответствовало первичной конечной точке. Однако во всех исследованиях препарат последовательно и очень убедительно снижал уровень бета-бляшек в мозге в зависимости от дозы и времени.

«Это хорошая новость для пациентов с болезнью Альцгеймера. У нас никогда не была утверждена терапия, которая модифицирует заболевание», — сказал доктор Рональд Петерсен, эксперт по болезни Альцгеймера в клинике Мэйо. Однако он предостерег: «Это не панацея. Надеемся, это приведет к замедлению прогрессирования болезни».

Однако некоторые пациенты, которые проходили испытания препарата, чувствовали потенциально опасный отек мозга. В управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США считают, что за пациентами, которые испытывают побочный эффект, следует наблюдать, но не обязательно отменять препарат.

Четвертую фазу исследования должны провести фармкампании, чтобы проверить ожидаемый клинический эффект. Такие исследования известны как подтверждающие. Если подтверждающее испытания не докажут ожидаемой клинической пользы препарата, то он будет выведен с рынка.

 

Источник: FDA

Добавить комментарий