Вперше з 2003 року зареєстрована терапія, яка спрямована на лікування хвороби Альцгеймера, а саме на його імовірну причину. Новий препарат має назву Aduhelm. Він діє на основну патофізіологію хвороби — наявність амілоїдних бета-бляшок у мозку, гальмуючи процес розвитку захворювання на ранніх стадіях.
Понад 30 мільйонів людей у світі страждають на хворобу Альцгеймера. Переважно це особи старші 65 років. У пацієнтів із цим захворюванням поступово руйнується пам’ять та когнітивні функції. На пізніх стадіях захворювання люди більше не можуть вести розмову або реагувати на своє оточення. В середньому людина з хворобою Альцгеймера живе від чотирьох до восьми років після діагностики, у рідких випадках — до двадцяти років.
Клінічні випробування показали, що зменшення бета-бляшок у головному мозку має призвести до зниження цієї руйнівної форми деменції.
Програма дослідження Aduhelm складалася з двох клінічних випробувань, по три фази кожне. Одне дослідження досягло первинної кінцевої точки, показавши клінічний спад. Друге — не відповідало первинній кінцевій точці. Однак у всіх дослідженнях препарат послідовно і дуже переконливо знижував рівень бета-бляшок у мозку залежно від дози та часу.
“Це гарна новина для пацієнтів з хворобою Альцгеймера. У нас ніколи не була затверджена терапія, що модифікує захворювання”, — сказав доктор Рональд Петерсен, експерт з хвороби Альцгеймера в клініці Мейо. Однак він застеріг: “Це не панацея. Сподіваємось, це призведе до уповільнення прогресування хвороби”.
Водночас деякі пацієнти, які проходили випробовування препарату, відчували потенційно небезпечний набряк мозку. В управлінні з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США вважають, що за пацієнтами, які відчувають побічний ефект, слід спостерігати, але не обов’язково відміняти препарат.
Четверту фазу дослідження повинні провести фармкампанії, щоб перевірити очікуваний клінічний ефект. Такі дослідження відомі як підтверджувальні. Якщо підтверджувальні випробування не доведуть очікуваної клінічної користі препарату, то він буде виведений з ринку.
Джерело: FDA