Дослідники Тель-Авівського університету (TAU) продемонстрували високу ефективність системи CRISPR Cas9 при лікуванні метастатичних ракових захворювань.
Вчені розробили нову систему доставки ліпідних наночастинок, яка націлена виключно на ракові клітини, знищуючи їх за допомогою генетичних маніпуляцій. Система, яка називається CRISPR-LNP, несе генетичне повідомлення (messenger RNA). Воно кодує фермент CRISPR Cas9, який діє як молекулярні ножиці, розрізаючи ДНК клітин.
“Це перше у світі дослідження, яке доводить, що систему редагування геному CRISPR можна використовувати для ефективного лікування раку у живих тварин”, — сказав професор Дан Пір, віце-президент з наукових досліджень і керівник лабораторії точної наномедицини Школи біомедицини та ракових досліджень Шманіса при TAU. — “Необхідно підкреслити, що це не хіміотерапія. Побічних ефектів немає, і ракова клітина, оброблена таким способом, ніколи більше не стане активною. Молекулярні ножиці Cas9 розрізають ДНК ракової клітини, тим самим нейтралізуючи її і назавжди запобігаючи розмноженню”.
Щоб вивчити доцільність використання технології для лікування раку, професор Пір та його команда обрали два найбільш смертоносні раки: гліобластому та метастатичний рак яєчників. Гліобластома — найагресивніший тип раку мозку, тривалість життя пацієнта становить 15 місяців після постановки діагнозу, а п’ятирічна виживаність становить лише 3%. Дослідники продемонстрували, що одноразове лікування CRISPR-LNP подвоїло середню тривалість життя мишей з пухлинами гліобластоми й покращило загальний рівень виживання приблизно на 30%. Рак яєчників є одним основних причин смерті жінок і найбільш летальним раком жіночої репродуктивної системи. У більшості пацієнток захворювання діагностують на занедбаній стадії, коли метастази вже поширилися по всьому тілу. Незважаючи на прогрес останніх років, лише третина пацієнтів переживає це захворювання.
“Технологія редагування геному CRISPR, здатна ідентифікувати та змінити будь-який генетичний сегмент, відновлювати або навіть замінювати гени персоналізовано”, — розповідає професор Пір. — “Незважаючи на широке використання у дослідженнях, клінічне впровадження все ще перебуває у зародковому стані, оскільки для безпечної та точного доправлення CRISPR до клітин-мішеней необхідна ефективна система доставки. Розроблена нами система доставки націлена на ДНК, яке відповідає за виживання ракових клітин. Це інноваційне лікування агресивного раку, який не мав ефективного лікування раніше”.
Дослідники відзначають, що демонструючи свій потенціал у лікуванні двох агресивних видів раку, ця технологія відкриває численні нові можливості для лікування інших видів раку, а також рідкісних генетичних захворювань та хронічних вірусних захворювань, таких як СНІД.
“Зараз ми плануємо проводити експерименти з раком крові, який є дуже цікавим генетично, а також такими генетичними захворюваннями, як м’язова дистрофія Дюшена”, — говорить професор Пір. — “Можливо, знадобиться деякий час, перш ніж нове лікування можна буде застосовувати у лікуванні людей, але ми оптимісти. Зараз справжній розквіт застосування молекулярних препаратів, які використовують RNA (генетичні месенджери). Більшість вакцин проти COVID-19 розробляються на основі цього принципу. А коли дванадцять років тому ми вперше заговорили про лікування за допомогою RNA, люди вважали, що це наукова фантастика. Я вірю, що найближчим часом ми побачимо багато персоналізованих методів лікування, заснованих на генетичних месенджерах — як для раку, так і для генетичних захворювань”.
Джерело: EurekAlert